Ученые создали новую трансгенную кожу для ребенка с буллезным эпидермолизом

PanARMENIAN.Net - Ученые и врачи из Германии и Италии два года назад смогли заменить 80 процентов кожи мальчика, страдающего буллезным эпидермолизом, трансгенной кожей из его собственных клеток. Болезнь не проявлялась вновь.

Буллезный эпидермолиз (БЭ) — генетическое заболевание, для которого характерно образование пузырей и эрозий на коже и слизистых оболочках, а также чувствительность кожи к незначительным травмам. БЭ делится на три основных типа: простой, пограничный, дистрофический, которые определяются уровнем образования пузырей в слоях кожи. При пограничном типе, которым страдал пациент, пузыри образуются на уровне светлой пластинки (lamina lucida). Это связано с нарушением работы гена LAMB3, который кодирует эпидермальный якорный белок ламинин β3. При этом нарушается механическая связь эпидермиса и дермы. Пациенты испытывают сильные боли, часто страдают кожными инфекциями и онкологическими заболеваниям.

В ходе телефонной пресс-конференции Nature авторы исследования рассказали, что прогнозы пациента, с которым они работали, были очень плохими, он потерял почти весь эпидермис, страдал дистрофией, ему был постоянно необходим морфин. В течение последнего перед началом эксперимента года он питался только через трубку, и поддержание его жизни требовало больших усилий. На тот момент пациенту было семь лет. Трансплантация кожи отца и попытки использовать искусственные аналоги не помогали - кожа не приживалась, и врачи считали, что шансов на выживание у пациента практически нет. Сейчас, спустя два года, он жив, чувствует себя хорошо, занимается в школе спортом, и на коже его нет пузырей, пишет N+1.

Для того, чтобы создать трансгенную кожу, у пациента брали биопсию эпидермиса (около четырех квадратных сантиметров) и выращивали на фибриновых слоях отдельные его культуры. Их обрабатывали ретровирусными векторами, вносящими копию «здорового», работающего гена LAMB3 в геном. За время работы с трансгенной кожей ученые не наблюдали каких-либо проблем, связанных с использованием ретровирусных векторов для модификации генома. Кроме того, они подчеркивают, что генетические модификации в этом типе операций затрагивают только кожу, поэтому нет риска воздействия на остальной организм.

Культуры клеток эпидермиса выращивали в форме больших пластов, толщину которых можно было регулировать, подобно тому, как выращивают культуры собственных клеткок пациентов кожи при ожогах. Пласты затем аккуратно помещались на открытые участки дермы, предварительно подвергнутые тщательной антибактериальной обработке. Сшивания и каких-либо иных механических манипуляций при этом не требовалось, пласты приживались самостоятельно.

Первичная стабилизация новой кожи, сообщили ученые, занимает около двух недель. После этого кожа выглядит и ощущается почти как собственная. На ней также постепенно начинают расти волосы и развиваться потовые и сальные железы. Трансплантацию проводили в три этапа, а в целом все лечение заняло около восьми месяцев.

Ученые полагают, что кожа пациента будет оставаться здоровой в течение всей его жизни.

Раньше эта болезнь считалась неизлечимой. По данным международной ассоциации DEBRA International cейчас в мире ей болеет около полумиллиона человек (в США один из 50 000 детей рождается с буллезным эпидермолизом).